أميركا تقرّ أول علاج جيني لمرض وراثي نادر يصيب الأطفال…
وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس" ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر. ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية. وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى […]
Post comments (0)